史上最贵药物获 FDA 批准,一剂$3500000!

9 个月前
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时事新闻
 

周二,FDA 批准了基因药物 Hemgenix,通过一次性注射使患者免于常规治疗,这款药物每剂定价高达 350 万美元,是目前全球最昂贵的药物。

一般来说,普通人轻微划伤后血液很快就会凝固,而对血友病患者而言,一个小小伤口损伤都会造成很大的伤害。目前,美国和欧洲大约有 1600 万B型血友病患者,一项针对该疗法的关键研究发现,Hemgenix 仅需要注射一次,就能使得年平均出血率下降 54%,更为重要的是,它还可以使 94% 的患者摆脱耗时耗钱的终生凝血因子注射。作为一种遗传性疾病,B型血友病致病机制是基因缺陷导致第九凝血因子缺失或不足,按照常规疗法,血友病患者需要终身定期注射第九凝血因子(IX)。由于血友病的本质就是基因受损,Hemgenix的基因疗法是对症下药,其治疗原理是将一种能够产生缺失凝血因子的基因输送到肝脏中细胞,使患者自身能够产生IX蛋白因子。

这款药物由 澳大利亚制药商 CSL Behring 研发生产。

美国 FDA 生物制品评估与研究中心主任 Peter Marks 表示,尽管已经有治疗血友病的药物,但防止和治疗出血的方法可能会降低患者的生活品质。Hemgenix 代表着这一疾病治疗领域的重要进展。

那么问题来了,美国和欧洲大约有 1600 万B型血友病患者,这里面有多少可以付得起 350 万美元呢?

责任编辑:  
来源:  woodtv
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1条评论

真的懷疑是不是經過nRNA的疫苗以後,才發現這個藥物的呢。改變人的DNA,感覺很恐怖,不過將來應該可以治來癌症囉。