就在不久前，住在曼哈顿的人想获得全世界最先进的癌症治疗，可能只需走过几十个街区。自1990年以来，美国的尖端药物帮助全国癌症死亡率下降了约三分之一，纽约市的医院更是提供全美顶尖水平的医疗服务。
但在2025年1月，纽约的医疗体系却拿不出适合 Debbie Doppelt 的好办法。这名60岁的珠宝商患有一种罕见肺癌，患者大多是像她一样的不吸烟者。针对驱动她肿瘤的基因突变，中国研发了一种药物舒沃替尼（sunvozertinib），可当时尚未获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准。
一句随口的话带来了转机。“可惜她不是中国人。”一名医生对她的儿子、30岁的电脑工程师 Max Doppelt 说。自母亲2023年确诊以来，一直是 Max 在安排她的治疗。“她本可以去中国的药房买到这种药。”
治疗受阻，儿子赴上海寻药Debbie 最初于2023年底因轻微却持续的咳嗽确诊。化疗、免疫疗法和手术曾控制病情数月，但2024年12月扫描发现，她脑部出现了10个微小肿瘤。FDA 当年已批准另一款靶向药埃万妥单抗（amivantamab），可 Max 担心其毒性，几名医生也告诉他，该药可能无法穿透脑组织对脑部肿瘤起效。
Debbie 曾申请参加 Memorial Sloan Kettering Cancer Center 的临床试验，却因肺部轻微疤痕在2025年1月被告知不符合条件。舒沃替尼2023年已在中国获批，在美国则仍处于后期试验阶段，但参加试验的患者有一半会被随机分到只接受化疗的对照组。Debbie 的癌症先前在化疗后仍持续恶化，她不能冒这个风险。
在被医生的话启发后仅几小时，母子俩就联系了亲友，其中一人通过一位住在中国的熟人弄到了少量舒沃替尼。几个月后，Max 飞往上海补药，带着26盒舒沃替尼回国，花费约1万美元。“登上飞机，把药带回家，感觉就像是我人生的使命，”Max 表示，“数据非常清楚，这种药在脑部有显著疗效。换成别的治疗，她可能活不过一年。”
此后，更多患者跟上了脚步。“没有任何机构或医生在引导患者去中国，但消息会传开。”
据 Max 所知，至少有30名美国人专程前往中国获取这种药。FDA 已于2025年7月批准舒沃替尼，但目前该药仍未在美国上市。阿斯利康（AstraZeneca）今年9月1日与研发该药的上海公司迪哲医药（Dizal Pharmaceutical）完成全球许可协议。公司公告称，计划在2026年第四季度于美国推出该药。
中国成生物科技领跑者舒沃替尼并不是唯一吸引患者前往中国的疗法。美国人、欧洲人等也纷纷前往中国参加 CAR-T 疗法的临床试验，中国已成为这一领域的全球领跑者。中国过去更多被视为药物原料和仿制药的供应国，如今已成为生物科技强国，2025年全球进行测试的新药中，中国占比高达46%。
美国药企也在中国测试新疗法，并与中国企业签订数十亿美元的研发和销售合同。FynderBio 负责人 Sam Rasty 表示，风险投资正大量流向中国和澳大利亚的早期临床研究，当地监管体系让关键的首次人体试验比美国推进得更快。Breakthru Medicine 首席执行官 Steve Potts 表示，他5月参加的一场会议上，60名生物科技企业负责人几乎都计划在澳大利亚、欧洲或中国开展一期试验，而五年或十年前大部分会在美国进行。他说，一些美国企业如今不再轻易分享早期进展，担心竞争者拿走创意并抢先上市。
中国的进步让一些政界人士担心就业流失和美国对中国药物的依赖。川普提名的 FDA 局长人选 Heidi Overton 在9月24日的确认听证会上警告，FDA“缓慢且令人望而却步”的要求正把投资推向更灵活的中国公司。“当我们失去这一优势，就失去了健康安全。当我们失去健康安全，就失去了一切。”
川普政府今年6月启动了“TrialBlazer 行动”，旨在加快 FDA 部分监管流程，吸引更多临床试验回流。美国卫生与公众服务部发言人 Emily Hilliard 表示，TrialBlazer 旨在加快临床试验和审批，让患者不必被迫出国求医。她也表示，某些情况下可合法从海外获取个人用药，但 FDA 提醒患者注意美国监管体系之外治疗可能存在的安全和品质风险。
“如果它们恰好在中国，我会尽一切努力去那里。”服药约19个月后，在几次放疗和剂量调整的配合下，Debbie Doppelt 的癌症基本得到控制。为母亲寻医的经历也让 Max 辞去科技工作，创办了一家利用人工智能帮助患者匹配合适临床试验的公司，约300名与母亲一样的肺癌患者用过他的免费应用程序。进程可以结合患者病历、研究机构和药企网站数据，为试验地点的匹配度和距离评分。
类似工具也在帮助医院和药企招募受试者，目前美国癌症患者参加临床治疗试验的比例约为7%。Max 表示，舒沃替尼似乎对约一半服药者有效。但效果因人而异。一名接受他协助的70岁女性今年从中国买了半年的药，三个月后才发现无效。“我的癌症扩散了。”她表示。
Max 也并不认为这种药能永远对母亲有效。“她的癌症在转移，终究会学会绕过这种药，”他表示，“到那时，我们就得依靠最新最好的疗法。如果它们恰好在中国，我会尽一切努力去那里。”
非营利组织 International Cancer Advocacy Network 首席执行官 Marcia Horn 表示：“当药物在中国获批而在美国还没有时，我们当然会在必要时动用‘中国选项’，人命关天。”Max 也反对任何排斥中国生物科技产业的做法。他表示，研发新的救命药“真正把我们团结在一起”，“说到底，我们都是人类。”
来源: KFF Health News
